Talk

The beginning of the end of human genetic disorders

Marcela Del Rio Nechaevsky

We will focus on the description and use of gene therapy, the next generation. We will share with the audience the experience of our own laboratory.

Our hopes, fears and dreams.

The main message: All inherited (genetic) diseases could be cured in the coming years.

How? By taking cells out of a patient, precisely curing the DNA damaged/mistake, and then putting the cells back in again.

The next generation medicine is here to stay.

Más información y requisitos

WWW.CIBERER.ES

Fácil Spanish Ingeniería Ciencia / Investigación Temática social

Friday 02/03/2018

11:45 - 12:35

Track 4 (Biblioteca)

Sobre el ponente

Marcela Del Rio Nechaevsky

UC3M

Marcela Del Río es Doctora en farmacia por la Universidad Complutense de Madrid y llevó a cabo un post-grado en la Universidad de Texas-hospital M.D. Anderson de Texas (Science Park), su interés por la innovación terapéutica fue decisiva a la hora de elegir la carrera y sigue siendo una gran motivación para ella en la actualidad. A lo largo de su carrera ha publicado más de 80 artículos científicos en revistas de gran impacto. Por su labor científica durante los últimos 10 años en el área de la Ingeniería de Tejidos y la Terapia Génica, Marcela ha sido invitada a presentar más de 50 conferencias Nacionales e Internacionales y ha formado parte de comités científicos/organizadores de numerosos congresos y workshops. La profesora Del Río ha participado de forma regular desde 1993, como miembro del equipo investigador de más de 30 proyectos/contratos de investigación enmarcados en el área Terapéutica/Tecnológica. Marcela Del Río es desde 2007 jefa de la Unidad 714 del CIBER de Enfermedades Raras con un personal que asciende a 17 investigadores. Desde su incorporación a la Universidad Carlos III de Madrid (UC3M) es, además, Responsable del Grupo de Investigación TERMeG (Tissue Engineering and Regenerative Medicine Group). En 2014, la UC3M el CIEMAT y la Fundación Jiménez Díaz han creado una Cátedra de Investigación en Medicina Regenerativa y Bioingeniería de Tejidos para potenciar el traslado de las terapias avanzadas al entorno clínico y la Prof. Del Río es su directora. Con respecto a la calidad de la transferencia de los resultados al sector productivo, es inventora en 5 patentes internacionales (PTC). Una de estas patentes generó una línea de producto (piel bioingenierizada) y 2 de estos recibieron la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) para el tratamiento de la Epidermolisis Bullosa. La Prof. Del Río ha participado/participa como Investigadora Principal o InvestigadoraColaboradora de 3 Ensayos Clínicos de Terapias Avanzadas financiados por el Ministerio de Sanidad y Política Social y la Unión Europea. De particular importancia es el ensayo clínico de fase I/II de terapia génica para epidermólisis bullosa que es el primero que se lleva a cabo en Europa y en el que se empleará piel bioingenierizada. En este mismo sentido, cabe resaltar también el ensayo de terapia celular de fase I/II que se está llevando a cabo también en la actualidad empleando células madres mesenquimales para dicha enfermedad en el marco de la Acción Estrategia en Salud (AES). Previamente en el año 2007 Marcela puso en marcha una plataforma de diagnóstico molecular para enfermedades genéticas de la piel. Esta plataforma, pionera en España, lleva diagnosticadas más de 300 familias y la labor asistencial realizada en este contexto mereció el premio de la asociación de pacientes DEBRA-España. Marcela Del Río es profesora catedrática de Dermatología en la Universidad Carlos III de Madrid (UC3M), directora del Master oficial “Desarrollo y Gestión de Tecnologías Biomédicas” y subdirectora del Departamento de Bioingeniería.